США одобрили генную терапию Bluebird Bio для лечения редкого заболевания

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило генную терапию Bluebird Вio для лечения редкого неврологического расстройства. Об этом сообщает Reuters.

«SKYSONA — первая одобренная FDA терапия, демонстрирующая замедление прогрессирования неврологической дисфункции у мальчиков» с ранней активной церебральной адренолейкодистрофией (CALD), уточнила компания. CALD вызывается генными мутациями, что приводит к накоплению жирных кислот в головном и спинном мозге. Обычно это происходит у мальчиков в возрасте от 3 до 12 лет.

Bluebird ожидает, что этот продукт будет доступен к концу 2022 года в ограниченном количестве в квалифицированных лечебных центрах в США.